Accès précoce à l'innovation : ATU Autorisation Temporaire d’Utilisation et RTU Recommandation Temporaire d'Utilisation

Le parcours de développement des nouveaux médicaments est long et particulièrement encadré. Son objectif est d'obtenir une AMM (autorisation de mise sur le marché) à la suite des essais cliniques, qui permet à l'ANSM (Agence Nationale de Sécurité du Médicament) d'évaluer le produit selon des critères scientifiques de qualité, de sécurité et d’efficacité.

Aussi, en cancérologie notamment, il peut y avoir le souhait d'accéder plus rapidement à une nouvelle molécule, toujours en cours d'évaluation et en attente d'AMM et lorsque les essais cliniques la concernant sont fermés.

La France amis en place un dispositif particulièrement efficace pour permettre d'accéder à ces innovations thérapeutiques : les ATU = autorisation exceptionnelle

Les Autorisations Temporaires d'Utilisation (ATU) sont délivrées par l’ANSM dans les conditions suivantes :

  • les spécialités sont destinées à traiter, prévenir ou diagnostiquer des maladies graves ou rares
  • il n'existe pas de traitement approprié disponible sur le marché,
  • leur efficacité et leur sécurité d'emploi sont présumées en l'état des connaissances scientifiques et la mise en oeuvre du traitement ne peut pas être différée.

En pratique, il existe deux types d'autorisation temporaire d'utilisation :  les ATU de cohorte et les ATU nominatives.

  • L'ATU dite de cohorte (ATUc) 
    • concerne des médicaments dont l’efficacité et la sécurité d’emploi sont fortement présumées
    • s'adresse à un groupe ou sous-groupe de patients traités et surveillés suivant des critères définis dans un protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil d’informations
    • est délivrée à la demande du laboratoire, qui a déposé une demande d’AMM dans un délai fixé.

 Consulter  la Liste des spécialités faisant actuellement l'objet d'une ATU de cohorte

  • L'ATU dite nominative (ATUn) 
    • s'adresse à un seul patient nommément désigné et ne pouvant participer à une recherche biomédicale.
    • concerne des médicaments dont le rapport efficacité/sécurité est présumé favorable pour ces patients au vu des données disponibles.
    • est délivrée à la demande et sous la responsabilité du médecin prescripteur dès lors que le médicament est susceptible de présenter un bénéfice pour ce patient
    • la prescription doit s'appuyer sur le référentiel

Dans certaines situations, un médicament ayant déjà une AMM semble utile dans d'autres indications thérapeutiques, l'ASNM peut rendre le médicament accessible dans le cadre des RTU (Recommandation Temporaire d'Utilisation). = usage exceptionnel hors AMM

L’ANSM encadre ces prescriptions non conformes à l’autorisation de mise sur le marché (AMM), sous réserve :

  • qu'il existe un besoin thérapeutique
  • que le rapport bénéfice/risque du médicament soit présumé favorable, notamment à partir de données scientifiques publiées d’efficacité et de tolérance.

Elle élabore à cette fin des Recommandations Temporaires d’Utilisation (RTU). Les RTU ont une durée maximale de 3 ans renouvelable.
Leur  objectif est  de sécuriser l’utilisation des médicaments grâce à la mise en place d’un suivi des patients organisé par les laboratoires concernés.

Consulter  la Liste des spécialités faisant actuellement l'objet d'une RTU

 

 

 

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Source : ANSM (Agence Nationale de Sécurité du Médicament et des produits de santé